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|观点|脐带血干细胞真能治疗儿童自闭症, 或安慰


时间: 2019-09-18    来源: 新万博app客户端下载

 
到目前为止,儿童自闭症仍然没有效药物或方法治愈。所谓膳食疗法、特殊饮食,甚至肠道微生物菌群疗法或许对某个人有些影响,但是从医学评估仍然是无明确疗效。一直都有人笃信用干细胞治疗儿童自闭症。
 
让我们看看争论焦点和关注的问题:
 
需要梳理的核心问题:
 
源于自己脐带血干细胞给患儿是否安全?
 
在无平行对照前提下,如何评估临床疗效? 或安慰剂作用?
 
宣传的成功案例是否符合伦理?有科学依据或仅仅是个人传说?实际上,干细胞治疗并没有那样神奇有效或持久的疗效。
 
 
 
从一个实际案例说起
 
4岁的Aaron被确诊有自闭症,妈妈Dorinda一直婉拒药物治疗和行为疗法,但希望尝试其他创新方法。
 
Aaron的症状表现为重复行为,如手抖、持续肠胃不适、多动和对食物过敏。当Aaron9岁时,妈妈决定尝试干细胞治疗。她的想法很简单,希望为儿子做些新尝试。
 
她来到位于巴拿马的一家干细胞研究机构,让Aaron参加那里的一项临床试验(注意:是临床试验,不是临床治疗!)。在此过程中,Aaron被输注了捐赠的脐带血干细胞。
 
在美国,脐带血干细胞用于治疗性研究仍属违法。所以,她只能带着孩子来巴拿马参加这项研究性治疗试验。每次就诊费1,800美元。
 
该研究机构的科学家曾在《干细胞转化医学》杂志上发表了小规模临床试验研究结果,表明这种脐带血干细胞输注对于患有自闭症儿童是安全的。临床试验报道了20名自闭症儿童参加了临床试验,但那项试验并没有设计对照组(即自闭症儿童不接受干细胞治疗组)。
 
因此,从临床试验设计的金标准看,无法评估临床治疗的有效性。但是,发表的研究结果是:对于自闭症患儿的运动技能和社交行为有所改善。
 
该干细胞研究机构创始人,首席研究员Neil Riordan表示:该项治疗性观察结果预示了潜在的临床效果。尽管有同行质疑让患者家庭自费参加临床试验是否符合伦理。但参加研究项目的家庭并不在乎这些。
 
回到文章开始时第一个问题:来源于其他人脐带血干细胞给患者输注是否安全?
 
早在2017年,杜克大学研究人员也发表过一项类似研究项目,结果显示从脐带血中提取干细胞给患者输注是安全的。
 
加州大学旧金山分校神经病学教授阿诺德·克里格斯坦评述说,如果不止一个研究团队报告结果是相似,这也是一种相互验证。但这些结果仅仅说明安全性。如果没有安慰剂对照,干细胞是否对自闭症患者有疗效,仍然缺乏令人信服的科学证据。
 
干细胞治疗的安慰剂作用
 
FDA已经批准干细胞应用于治疗血液疾病,包括癌症,但不包括自闭症。而且,FDA要求干细胞来源必须是来自脐带血或骨髓干细胞。
 
Dorinda说Aaron参加的临床试验招募了15名自闭症儿童,年龄在6—15岁,其中5个孩子退学了。孩子们每12周接受4次干细胞输注;持续了9个月治疗性研究试验。
 
根据参与和实施该试验的研究人员表述,除了几名儿童感觉轻度疲劳或头痛和发烧,没任何副作用或严重不良反应。家长们自我观察的情形是:孩子的强迫行为和抽搐次数减少了。
 
纽约哥伦比亚大学精神病学教授J V. Weele认为,家长支付参加临床试验的费用,其临床试验安慰剂效应会被放大,因为家长投入了时间、精力和钱。家长和研究人员都知道孩子在接受干细胞治疗,特别是父母希望看到有疗效(或安慰作用)。
 
Dorinda说,实际上临床试验是免费,但在临床试验项目之外,该机构向家长们收取了7200美元用于支付治疗之外的其他费用;此外,个人旅行和其他费用加起来总计2万美元。相比之下,是可以接受的。

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